Эксперты предупредили о возможной задержке регистрации препарата от СМА в России на полтора года

© mosmedpreparaty.ru
Эксперты предупредили о возможной задержке регистрации препарата от СМА в России на полтора года
18 Ноя 2020, 10:14

Российский минздрав потребовал у швейцарской компании Novartis 40 флаконов самого дорого препарата в мире — «Золгенсма» — для экспертизы. Лекарство применяют в лечении спинальной мышечной атрофии. Цена партии дойдет до $88 млн. Получение такого объема может снизить доступность лекарства и задержать его регистрацию в России на полтора года.

Минздрав запросил у швейцарской компании Novartis 30−40 флаконов препарата «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат пытаются зарегистрировать в России с июля 2020 года. Такое количество понадобилось для тестирования качества «Золгенсма», сообщает «Коммерсант» со ссылкой на источник.

«Это может стать одним из очень дорогих исследований», — подчеркнул собеседник издания. Он также уточнил, что стоимость флакона лекарства составляет $ 2,1−2,2 млн. Максимальная сумма, которую может потратить производитель, составляет $ 88 млн.

В Novartis рассказали, что выпускают лекарство ограниченными партиями, из-за чего выдача в таком объеме минздраву «скажется на его доступности по всему миру». Представители компании также добавили, что в октябре получили орфанный статус и подали заявление на регистрацию «Золгенсма». Такой статус позволяет ускоренно рассмотреть досье с учетом исследований, которые проводили в других странах. И требование минздрава, по мнению производителя, затянет этот процесс на полтора года несмотря на то, что по 61-ФЗ любое лекарство должны регистрировать за 160 рабочих дней.

По словам главы проектного офиса «Редкие болезни» НИИ общественного здоровья им. Семашко Елены Красильниковой, другие страны просят для испытаний всего около 15 флаконов «Золгенсма», но, согласно российскому законодательству, их обязаны запросить не менее 30.

«В ситуации с регистрацией „Золгенсма“ есть и этическая проблема. Кто-то из пациентов будет лишен получения этого препарата, так как его израсходуют на испытания», — объяснил главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев.

Он утверждает, что в министерстве не видят проблемы с регистрацией препарата. Куцев уточнил, что при взятии лекарства на экспертизу некоторые пациенты получат его часть, а остатки утилизируют.

«Золгенсма» способна убрать генетическую причину СМА и вводится только один раз в жизни. Как утверждает издание «Правмир», этот препарат гораздо эффективней, чем «Спинраза», для детей с первым типом болезни возрастом от одного до четырех месяцев. Большинству пациентов после инъекции больше не понадобится вентиляция легких, половина из них начинает сидеть без поддержки, а некоторые даже — самостоятельно передвигаться.

Спинальная мышечная атрофия — генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга. СМА болеют чаще всего дети. Со временем такие пациенты перестают дышать и глотать, а к совершеннолетию в той или иной степени теряют подвижность, у них перестают сгибаться конечности, деформируется скелет.

Ранее «Золгенсма» получила восьмимесячная София Дарбинян со СМА из Новосибирска. Ее родители открывали сбор на препарат. Он продлился 83 дня. Лекарство обошлось семье в 150 млн рублей.

Тайга.инфо подробно рассказывала историю Софии. До введения лекарства она не держала голову, с трудом переворачивалась и почти не двигала ногами.


Комментарии:
В связи с событиями, происходящими в мире, мы призываем вас к трезвому и взвешенному комментированию материалов на нашем сайте.

Мы с уважением относимся к праву каждого человека высказывать свое мнение. В то же время Тайга.инфо не приветствует призывы к агрессии, экстремизму, межнациональной вражде.

Также просим воздерживаться от оскорблений, в частности националистического характера.

Высказанные ниже мнения могут не совпадать с мнением редакции. Редакция не несет ответственности за содержание комментариев.

Не допустимы и удаляются комментарии, которые нарушают действующее законодательство и содержат:
  1. оскорбления личного, религиозного, национального, политического, рекламного и иных характеров;
  2. ссылки на источники информации, не имеющей отношения к обсуждаемой теме.
Нажимая кнопку «Комментировать», вы безоговорочно принимаете эти условия.


Новости из рубрики:

© Тайга.инфо, 2004-2021
Версия: 5.0

Почта: info@taygainfo.ru

Телефон редакции:
+7 (383) 3-195-520

Издание: 18+
Редакция не несет ответственности за достоверность информации, содержащейся в рекламных объявлениях. При полном или частичном использовании материалов гиперссылка на tayga.info обязательна.

Яндекс цитирования Яндекс.Метрика