Первый ребенок со СМА из Приангарья получит самый дорогой укол в мире
В Иркутской области первый ребенок со спинальной мышечной атрофией (СМА) получит самый дорогой препарат в мире — «Золгенсма». Для введения лекарства четырехмесячный мальчик вместе с мамой отправится в одну из федеральных клиник.
Четырехмесячный Кирилл Журавлев первый из детей Иркутской области с СМА получит препарат «Золгенсма», сообщили в пресс-службе областной детской клинической больницы.
«Вводят лекарство в московской больнице из-за трудности его транспортировки. Препарат должен храниться при температуре не выше — 60'С. Провести необходимые генетические исследования, один из которых выполнили за рубежом, назначить лечение удалось в кратчайшие сроки. С момента постановки диагноза не прошло и двух месяцев», — рассказали в медучреждении.
Попечительский совет президентского фонда «Круг добра» одобрил заявку на швейцарский препарат золгенсма для Кирилла 4 марта.
«Сейчас мы также оперативно готовим документы на патогенетическую терапию с помощью препарата золгенсма еще для одного вновь выявленного пациента со СМА из Братска. Мальчику один год, — отметил заведующий неврологическим отделением больница Сергей Пак. — Необходимые исследования уже получены. Препарат также купит президентский фонд «Круг добра».
Всего в Иркутской области 20 детям поставили диагноз СМА, из них 16 получают терапию препаратами спинраза и эврисди, добавили в медучреждении.
Спинальная мышечная атрофия — генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга. СМА болеют чаще всего дети. Со временем такие пациенты перестают дышать и глотать, а к совершеннолетию в той или иной степени теряют подвижность, у них перестают сгибаться конечности, деформируется скелет.
Спинраза — первый зарегистрированный в России препарат от СМА. Лекарство российский минздрав в 2019 году внес в список «жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов» (ЖВНЛП). Оно вводится в спинномозговой канал, и принимать его нужно пожизненно. Стоимость одной дозы препарата — 6−8 млн рублей. Загрузочные дозы пациент получает в 1, 14, 28 и 63 день лечения, после лекарство вводят пожизненно каждые четыре месяца.
Золгенсма способна убрать генетическую причину СМА и вводится только один раз в жизни. Большинству пациентов после инъекции больше не понадобится вентиляция легких, половина из них начинает сидеть без поддержки, а некоторые даже — самостоятельно передвигаться. Лекарство стоит порядка $ 2,1 млн.
«Круг добра» — фонд, созданный по инициативе президента России Владимира Путина, для помощи детям с тяжелыми редкими заболеваниями. Председатель правления фонда — протоиерей Александр Ткаченко.
В 2021 году единственным поставщиком Спинразы для «Круга добра» стала компания «Фармстандарт» Виктора Харитонова, которого связывают с вице-премьеромР Ф Татьяной Голиковой. До этого препарат, в том числе поставляла корпорация «Биотэк» Бориса Шпигеля, арестованного по обвинению в даче взятки пензенскому губернатору и заявившего о вымогательстве своего бизнеса.
Спинразу, Золгенсма и Эврисди (Рисдиплам) включили в список лекарств от СМА, которые закупает фонд.