Двухлетний мальчик со СМА в Красноярском крае получил самый дорогой укол в мире

© clinicaltrialsarena.com

В красноярском Лесосибирске двухлетний Илья Дятко со спинальной мышечной атрофией (СМА) получил укол золгенсма — самого дорогого препарата в мире. Родители мальчика собрали на лекарство более 100 млн рублей, 75 млн из которых пожертвовал меценат.

Двухлетний Илья Дятко из Лесосибирска со СМА получил укол золгенсма — самого дорогого препарата в мире. Об этом родители мальчика сообщили в инстаграме.

«Почти год прошел от постановки диагноза до исполнения заветной мечты и цели. Семь долгих месяцев сбора [денег] и четыре месяца после его закрытия были самыми волнительными. И этот день наступил! Это победа, это шанс на будущее Илюши, на его первые шаги! Впереди реабилитация, но это меня не страшит, я верю в силу своего сына», — отметила мама мальчика.

Сбор на лекарство родители Ильи Дятко закрыли в ноябре 2021 года. Тогда препарат стоил 121 млн рублей. По словам Дятко, 75 млн пожертвовал меценат, пожелавший остаться неизвестным. В декабре золгенсма зарегистрировали в России.

Спинальная мышечная атрофия — генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга. СМА болеют чаще всего дети. Со временем такие пациенты перестают дышать и глотать, а к совершеннолетию в той или иной степени теряют подвижность, у них перестают сгибаться конечности, деформируется скелет.

Спинраза — первый зарегистрированный в России препарат от СМА. Лекарство российский минздрав в 2019 году внес в список «жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов» (ЖВНЛП). Оно вводится в спинномозговой канал, и принимать его нужно пожизненно. Стоимость одной дозы препарата — 6−8 млн рублей. Загрузочные дозы пациент получает в 1, 14, 28 и 63 день лечения, после лекарство вводят пожизненно каждые четыре месяца.

Золгенсма способна убрать генетическую причину СМА и вводится только один раз в жизни. Большинству пациентов после инъекции больше не понадобится вентиляция легких, половина из них начинает сидеть без поддержки, а некоторые даже — самостоятельно передвигаться.

Читайте также: «Хотели стол накрыть на день рождения, в итоге — похороны»: почему в Красноярском крае умирают дети со СМА